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Comment est traitée la LMC ?
Aujourd’hui, les patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) diagnostiquée en phase chronique se voient proposer un traitement par inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK).1 Ces médicaments ciblent la protéine tyrosine kinase responsable de la LMC et la neutralisent ; ils sont de ce fait appelés thérapies ciblées.2,3 Plusieurs inhibiteurs de tyrosine kinase sont actuellement disponibles, permettant à votre hématologue de choisir la molécule la plus adaptée à votre profil et de changer de molécule en cas d’intolérance ou de manque d’efficacité.2,4,5
Le traitement par ITK se prend par voie orale;2 il est prescrit pour une durée prolongée qui peut être indéfinie.5 Sous condition d’une réponse au traitement optimale, il a été observé que la survie des patients atteints de LMC traités par ITK est semblable à celle des patients du même âge non atteints de LMC dans plus de 80 % des cas.2,5
Parfois, la LMC peut devenir résistante au traitement par ITK pour plusieurs raisons, comme par exemple la survenue de mutations sur la protéine tyrosine kinase responsable de la maladie, empêchant les médicaments de jouer leur rôle de neutralisation.1,3,4 Votre médecin, lorsque cela est possible pourra être amené à vous prescrire un ITK qui pourrait être efficace malgré la présence de ces mutations.3,4 Chez les patients dont la LMC se montre résistante aux différents ITK ou qui ne les tolèrent pas en raison d’effets indésirables, une greffe de moelle osseuse allogénique peut être envisagée.1,4 Une greffe de moelle osseuse allogénique est le remplacement de la moelle osseuse défectueuse du patient par de la moelle osseuse saine donnée par une tierce personne.1
Lorsque la LMC a évolué vers une phase avancée (phase accélérée ou phase blastique), un traitement par ITK, couplé éventuellement à une chimiothérapie intensive, pour réduire le taux de cellules leucémiques, puis une greffe de moelle osseuse allogénique sont des solutions thérapeutiques qui peuvent être envisagées.3,4
Quels sont les effets indésirables des traitements de la LMC ?
Les médicaments appelés ITK peuvent entraîner des effets indésirables, certains étant communs à plusieurs ITK tandis que d’autres sont spécifiques à chaque molécule.5 Les effets indésirables communs les plus fréquemment rapportés incluent :
Diarrhée1,4
Fatigue1
Oedèmes2
Nausées et vomissements1
Constipation1,4
Perturbations de la numération de la formule sanguine**Formule sanguine : Examen qui, à la suite d’une prise de sang, vise à compter et classer différents composants du sang (globules rouges, globules blancs, plaquettes) afin de déterminer si leur nombre est suffisant ou excessif. On parle également de NFS ou de NF, ou encore d'hémogramme.
Votre médecin choisira l’ITK le plus adapté à votre situation selon vos antécédents, votre âge et le profil de tolérance de la molécule afin de minimiser la survenue d’effets indésirables.3-5 Si vous supportez mal votre traitement, votre médecin pourra être amené à vous prescrire un autre ITK.1,4
En quoi consiste le suivi de mon traitement par ITK ?
Dès lors que votre médecin vous a prescrit votre traitement par ITK, vous devrez être suivi régulièrement pour évaluer votre réponse au traitement. Cette réponse peut être mesurée au niveau hématologique, cytogénétique et moléculaire grâce à des examens réguliers de votre sang et/ou de votre moelle osseuse (Tableau 1).1,6
Tableau 1. Modalités du suivi des patients traités par ITK1,2,4,7
| Type de réponse | Prélèvement | Fréquence | Examen | Critères à atteindre pour une réponse complète |
|---|---|---|---|---|
| Hématologique | Sang | Toutes les 2 semaines jusqu’à obtention d’une réponse hématologique complète | Hémogramme ou numération de la formule sanguine (NFS) | Globules blancs <10x109 L-1 Pas de granulocytes immatures Basophiles <5 % Plaquettes <450x109 L-1 La formule sanguine redevient normale. |
| Cytogénétique | Moelle osseuse | En cas d’échec ou de résistance au traitement, de progression ou d’anomalies génétiques atypiques | Caryotype | Chromosome Philadelphie non détectable Les cellules leucémiques porteuses du chromosome Philadelphie disparaissent. |
| Moléculaire | Sang | Tous les 3 mois | Réaction en chaîne par polymérase (PCR) quantitative | Réponse équivalente à une réponse cytogénétique complète : Pourcentage BCR-ABL <1%* Réponse moléculaire majeure : Pourcentage BCR-ABL <0,1 %* Le nombre de cellules leucémiques exprimant le gène BCR-ABL diminue. |
*Selon l’échelle internationale
Les mesures de suivi moléculaire réalisées 3, 6 et 12 mois après le début de votre traitement par ITK permet à votre médecin de déterminer si le médicament que vous prenez doit être poursuivi (dans le cas où votre réponse est optimale) ou modifié (dans le cas où votre réponse n’est pas satisfaisante).4
Quelles sont les modalités d’arrêt du traitement par ITK ?
Une tentative d’arrêt du traitement par ITK peut être envisagée dans des conditions bien définies4,5 :
- Sur autorisation de votre hématologue, après en avoir discuté avec lui,4,5
- Si votre LMC a été diagnostiquée et traitée en phase chronique,4
- Si les résultats de votre prise de sang montrent que l’expression du gène BCR-ABL est devenue indétectable depuis au moins 2 ans (mesurée par réaction en chaîne par polymérase [PCR] quantitative),4,5
- Si vous avez accès à un laboratoire de biologie réalisant des tests de PCR quantitative de haute qualité et permettant d’obtenir rapidement les résultats,4
- A condition qu’un suivi plus rapproché soit mis en place les premiers mois suivant l’arrêt de votre traitement afin de détecter rapidement toute éventuelle rechute de votre maladie.4,5
Où en est la recherche clinique sur la LMC ?
Afin d’améliorer la prise en charge des patients atteints de LMC, des essais cliniques sont réalisés pour évaluer de nouveaux traitements et mieux comprendre la maladie.2,5 Les sujets de recherche actuels s’intéressent principalement à 2,5 :
- L’évaluation de nouvelles molécules,
- L’évaluation de nouvelles combinaisons de traitements (par exemple un ITK associé à un autre anticancéreux),
- L’identification de traitements pour les patients résistants aux traitements proposés actuellement,
- La compréhension des mécanismes de résistance au traitement par ITK,
- La compréhension des mécanismes à l’origine des rechutes,
- Les modalités d’arrêt de traitement.
La liste des essais cliniques en cours sur la LMC est consultable sur le registre des essais cliniques en tapant ‘LMC’ dans la case ‘Mots clefs’.
Qu’est-ce que l’observance et comment la favoriser ?
Un patient observant est un patient qui prend son traitement tel qu’il a été prescrit par son médecin.5 De nombreux facteurs peuvent influencer l’observance d’un médicament parmi lesquels l’âge du patient, la survenue d’effets indésirables, les interactions médicamenteuses avec d’autres traitements et l’information qui a été délivrée au patient concernant sa maladie et son traitement.3,5
Un tiers des patients atteints de LMC ne respecterait pas son observance médicamenteuse.5 Or, chez les patients traités par un médicament ITK, il a été démontré qu’une faible observance entraînait une moins bonne réponse de la maladie au traitement.3,5 L’éducation à une ‘bonne observance’ médicamenteuse et l’évaluation régulière de l’observance sont donc essentielles pour l’obtention de réponses optimales.6
Du côté du médecin, une gestion optimisée des effets indésirables et l’information du patient constituent des pistes pour améliorer l’observance.5,6 Du côté du patient, la présence d’un aidant ou l’utilisation d’outils tels que l’envoi automatisé de rappels par SMS ou d’une application qui émet des alertes peuvent favoriser l’observance.5,8
Comprendre la LMC
Vous trouverez dans cet onglet diverses informations et explications de la LMC pour une compréhension approfondie de cette maladie.
Librairie pédagogique
Vous trouverez dans cet onglet divers éléments utiles et pertinents concernant la LMC.
- ESMO/FAC. Leucémie myéloïde chronique : un guide pour les patients. 2013
- Fondation ARC. Les leucémies chroniques de l’adulte. 2023
- Jabbour E, Kantarjian H. Chronic myeloid leukemia: 2020 update on diagnosis, therapy and monitoring. Am J Hematol. 2020;95(6):691-709.
- Hochhaus A, Baccarani M, Silver RT, et al. European LeukemiaNet 2020 recommendations for treating chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2020;34(4):966-984.
- LMC France. Livre blanc des 2nds Etats généraux de la leucémie myéloïde chronique. 2016
- Deininger MW, Shah NP, Altman JK, et al. Chronic Myeloid Leukemia, Version 2.2021, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. J Natl Compr Canc Netw. 2020;18(10):1385-1415.
- Cross NCP, Ernst T, Branford S, et al. European LeukemiaNet laboratory recommendations for the diagnosis and management of chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2023;37(11):2150-2167.
- Postel-Vinay N, Reach G, Eveillard P. Observance et nouvelles technologies : nouveau regard sur une problématique ancienne. Med Sci (Paris). 2018;34(8-9):723-729.